全球生物治疗企业杰特贝林（CSL Behring）日前宣布，其创新药物FXIIa抑制剂单克隆抗体（garadacimab）上市申请已正式获得中国国家药品监督管理局药品审评中心受理，用于预防遗传性血管性水肿（HAE）发作。此次受理是garadacimab在中国上市进程中的关键里程碑，体现了杰特贝林深耕中国罕见病领域的坚定承诺，也有望为中国HAE患者带来了全新的预防性治疗选择。
HAE是一种罕见、可危及生命的遗传性疾病，以反复且不可预测的皮肤和/或黏膜下水肿发作为主要特征。在全球范围内，HAE的患病率约为1/10000至1/50000。目前，中国尚缺乏全面的HAE流行病学数据。
Garadacimab是全球首款且目前唯一靶向因子XIIa（FXIIa）用于HAE预防性治疗的药物，其创新的给药方案为起始即采用每月一次皮下注射，通过预充式自动注射器可在15秒内完成，显著提升了治疗便捷性和患者依从性，适用于成人和12岁及以上青少年患者。
杰特贝林中国总经理王玉表示：“此次新药申请获得受理是garadacimab惠及中国HAE患者的重要一步。我们为有望将这款具有突破性机制的预防性治疗方案引入中国而倍感振奋。杰特贝林始终致力于将全球领先的罕见病创新疗法带给中国患者，持续践行‘以患者为中心’的承诺，助力提升中国罕见病诊疗水平，改善患者生活质量。
北京协和医院变态反应科主任医师支玉香教授表示，我国有58.9%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%，是HAE患者的主要死亡原因之一，及时干预，尤其是急性喉头水肿的抢救，直接关系到患者的生命安全。
她同时表示，HAE治疗的最终目标是实现疾病完全控制（零发作）和患者生活正常化。长期预防治疗能将发作频率和严重程度降至最低，帮助患者尽可能回归正常生活。然而，目前国内可及的HAE针对性预防治疗选择仍显不足。像garadacimab这类已在国际上广泛应用的预防性治疗药物进入中国审评阶段，令人倍感期待。这类药物引入不仅能显著丰富临床治疗手段，更有望提升患者生存质量，降低致命性发作风险，从而推动我国HAE规范化诊疗水平的整体进步。
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